Rapamycin også kjent som sirolimus er et immunsuppressivt legemiddel som tilhører klassen av mtor-hemmere. Det virker ved binding til det intracellulære proteinet fkbp12 som deretter samvirker med det mekanistiske målet til Rapamycin-kompleks 1. Mtorc1-komplekset regulerer cellevekst-proliferasjon og metabolisme gjennom signalerende veier. Ved å hemme dette komplekse Rapamycin reduserer oversettelsen av proteiner som driver celleproliferasjon og immunaktivering. Denne inhiberingen fører til en reduksjon i T-celleproliferasjon og antistoffproduksjon som bidrar til dens immunsuppressive effekter. Klinisk brukes stoffet til å hindre organtransplantasjon avvisning og til behandling av visse maligniteter som nyrecellekarsinom. Den har også antiproliferative egenskaper som kan modulere vaskulær glatt muskelcellevekst og kan påvirke angiogenese. Den totale terapeutiske effekten stammer fra undertrykkelse av signalerende kaskader som opprettholder immunrespons og tumorcelle overlevelse.

Rapamycin er et naturlig avledet makrolid som fungerer som et immunsuppressivt middel ved å målrette et cellulært protein kjent som mtor. Legemidlet binder til fkbp12 å skape et kompleks som blokkerer nedstrømssignaleringsveier som driver cellevekst og immunaktivering. Denne hemming hindrer transkripsjon av gener som kreves for t-celleproliferasjon og cytokinproduksjon som er sentralt i transplantasjon og inflammatoriske reaksjoner. Klinisk anvendes det for å opprettholde transplantattoleranse etter organtransplantasjon og for å behandle visse maligniteter som er avhengige av ukontrollert proliferasjon. I tillegg til transplantasjon brukes det til å administrere autoimmune tilstander som lupus nefritt der overdreven immunaktivitet skader vev. Den terapeutiske effekten oppstår fra forstyrrelsen av mtorkompleks 1 som regulerer næringsfølsomhet og proteinsyntese som styrer cellesyklusprogresjon. Ved å stoppe disse veiene reduserer medisinen aktivering av immunceller og begrenser utvidelsen av kreftceller. Dens farmakokinetiske profil omfatter oral absorpsjon med levermetabolisme og eliminasjon som støtter vedvarende systemisk eksponering som er nødvendig for kronisk behandling.

Rapamycin er et immunsuppressivt legemiddel som opprinnelig ble utviklet for å hindre organtransplantasjon avvisning og senere studert for antikreft og anti-aging bruk. Vanlige bivirkninger inkluderer munnsår og hudutslett som kan forekomme i de tidlige ukene av behandlingen. Blodprøver viser ofte forhøyede kolesterolnivåer og en økning i triglyseridkonsentrasjoner som kan vare mens medisinen tas. Legemidlet kan forårsake forsinket sårheling som betyr kirurgiske snitt eller kutt kan ta lengre tid å stenge. Fordi Rapamycin hemmer mtor signalisering kan det påvirke glukosemetabolisme som fører til høyere blodsukker eller nysett diabetes hos noen pasienter. Noen mennesker opplever redusert appetitt og vekttap på grunn av gastrointestinal ubehag. Sjeldent har medisinen blitt knyttet til interstitielle lungeendringer som virker som subtil arrdannelse på avbildning uten åpenbare symptomer. Langvarig bruk kan også undertrykke immunresponsen som gjør vaksinerte individer mindre sannsynlig å utvikle en full beskyttende antistoffrespons.

Rapamycin kan påvirke immunsystemet ved å redusere aktiviteten til visse hvite blodlegemer. Noen mennesker opplever endringer i blodlipider som økt kolesterol eller triglycerider. Det kan forårsake munnsår eller betennelse i foringen inne i munnen. Noen ganger kan det føre til hevelse i hender eller føtter på grunn av væskeretensjon. I sjeldne tilfeller kan det påvirke blodsukkerregulering potensielt øke glukosenivået. Disse effektene er generelt observert under behandling og kan variere mellom individer.