Rapamycyna znana również jako syrolimus jest lekiem immunosupresyjnym należącym do grupy inhibitorów mtor. Działa poprzez wiązanie z wewnątrzkomórkowym białkiem fkbp12, które następnie oddziałuje z mechanistycznym celem kompleksu Rapamycin 1. Kompleks mtorc1 reguluje proliferację i metabolizm komórek poprzez szlaki sygnalizacyjne. Hamując ten kompleks, Rapamycyna zmniejsza tłumaczenie białek, które napędzają proliferację komórek i aktywację immunologiczną. Hamowanie to prowadzi do zmniejszenia proliferacji komórek t i wytwarzania przeciwciał, co przyczynia się do działania immunosupresyjnego. Lek jest stosowany klinicznie w celu zapobiegania odrzuceniu przeszczepionego narządu oraz w leczeniu niektórych nowotworów złośliwych, takich jak rak nerkowokomórkowy. Ma również właściwości antyproliferacyjne, które mogą modulować wzrost komórek mięśni gładkich naczyń krwionośnych i mogą wpływać na angiogenezę. Ogólny efekt terapeutyczny wynika z tłumienia kaskady sygnalizującej, które podtrzymują odpowiedź immunologiczną i przeżywalność komórek nowotworowych.

Rapamycyna jest naturalnie pochodnym makrolidem działającym jako lek immunosupresyjny, ukierunkowanym na białko komórkowe znane jako mtor. Lek wiąże się z fkbp12 tworząc kompleks, który blokuje dalsze szlaki sygnalizacyjne, które napędzają wzrost komórek i aktywację immunologiczną. Hamowanie to zapobiega transkrypcji genów niezbędnych do proliferacji komórek t i wytwarzania cytokin, które mają zasadnicze znaczenie dla odrzucenia przeszczepu i reakcji zapalnych. Klinicznie stosuje się go w celu utrzymania tolerancji przeszczepu po przeszczepieniu narządów oraz w leczeniu niektórych nowotworów złośliwych, które opierają się na niekontrolowanym proliferacji. Oprócz przeszczepu stosuje się go w leczeniu chorób autoimmunologicznych, takich jak toczeń nerkowy, gdzie nadmierna aktywność immunologiczna niszczy tkanki. Efekt terapeutyczny wynika z zakłócenia kompleksu mtor 1, który reguluje wykrywanie składników odżywczych i syntezę białek regulujących progresję cyklu komórkowego. Poprzez powstrzymanie tych szlaków lek zmniejsza aktywację komórek immunologicznych i ogranicza rozwój komórek nowotworowych. Jego profil farmakokinetyczny obejmuje wchłanianie po podaniu doustnym z metabolizmem wątrobowym oraz eliminację, która wspiera długotrwałą ogólnoustrojową ekspozycję potrzebną do długotrwałego leczenia.

Rapamycyna jest lekiem immunosupresyjnym pierwotnie opracowanym w celu zapobiegania odrzuceniu przeszczepionego narządu, a następnie zbadanym pod kątem stosowania przeciwnowotworowego i przeciw starzeniu się. Częste działania niepożądane obejmują owrzodzenia jamy ustnej i wysypkę skórną, które mogą pojawić się we wczesnych tygodniach leczenia. Badania krwi często wykazują podwyższony poziom cholesterolu i zwiększenie stężenia trójglicerydów, które mogą utrzymywać się podczas przyjmowania leku. Lek może powodować opóźnione gojenie rany, co oznacza chirurgiczne nacięcia lub cięcia mogą trwać dłużej, aby zamknąć. Ponieważ Rapamycyna hamuje sygnalizację działania mtora, może to wpływać na metabolizm glukozy prowadzący do zwiększenia stężenia cukru we krwi lub wystąpienia cukrzycy u niektórych pacjentów. U niektórych osób występuje zmniejszony apetyt i utrata masy ciała z powodu dyskomfortu żołądkowo-jelitowego. Rzadko leki były związane ze zmianami śródmiąższowymi płuc, które wydają się subtelne blizny na obrazowaniu bez oczywistych objawów. Długotrwałe stosowanie może również hamować odpowiedź immunologiczną, co zmniejsza prawdopodobieństwo wystąpienia pełnej ochronnej odpowiedzi immunologicznej u osób zaszczepionych.

Rapamycyna może wpływać na układ odpornościowy poprzez zmniejszenie aktywności niektórych białych krwinek. U niektórych osób występują zmiany stężenia lipidów we krwi, takie jak zwiększenie stężenia cholesterolu lub trójglicerydów. Może powodować owrzodzenia jamy ustnej lub zapalenie błony śluzowej jamy ustnej. Czasami może prowadzić do obrzęku rąk lub stóp z powodu zatrzymania płynów. W rzadkich przypadkach lek może wpływać na regulację stężenia cukru we krwi, potencjalnie zwiększając stężenie glukozy we krwi. Działania te są na ogół obserwowane podczas leczenia i mogą być różne u poszczególnych osób.