Rapamysiini, joka tunnetaan myös nimellä sirolimuusi, on immunosuppressiivinen lääke, joka kuuluu mtor- estäjien ryhmään. Se sitoutuu solunsisäiseen proteiiniin fkbp12, joka vaikuttaa Rapamysiinikompleksi 1:n mekanistiseen kohteeseen. Mtorc1-kompleksi säätelee solujen kasvua ja aineenvaihduntaa signaalireittien kautta. Estämällä tätä kompleksia Rapamysiini vähentää solujen proliferaatiota ja immuuniaktivaatiota aiheuttavien proteiinien kääntämistä. Tämä esto vähentää t- solujen proliferaatiota ja vasta-aineiden tuotantoa, mikä edistää sen immunosuppressiivisia vaikutuksia. Lääkettä käytetään kliinisesti elinsiirtojen hylkimisreaktioiden ehkäisyyn ja tiettyjen syöpäsairauksien, kuten munuaissyövän, hoitoon. Sillä on myös antiproliferatiivisia ominaisuuksia, jotka voivat moduloida verisuonten sileää lihassolujen kasvua ja vaikuttaa angiogeneesiin. Terapeuttinen kokonaisvaikutus johtuu immuunivastetta ja kasvainsolujen eloonjäämistä ylläpitävien signaalikaskadien suppressiosta.

Rapamysiini on luontaisesti johdettu makrolidi, joka toimii immunosuppressiivisena aineena kohdentamalla soluproteiinia, joka tunnetaan nimellä mtor. Lääke sitoutuu fkbp12:een, - joka muodostaa kompleksin, joka tukkii signaalipolut, - jotka ohjaavat solujen kasvua ja immuuniaktivaatiota. Tämä esto estää t- solujen proliferaation ja sytokiinien tuotannon edellyttämien geenien transkription, jotka ovat keskeisiä hylkimisreaktioiden ja tulehdusreaktioiden kannalta. Kliinisesti sen tarkoituksena on ylläpitää siirteen siedettävyyttä elinsiirron jälkeen ja hoitaa tiettyjä maligniteetteja, jotka perustuvat hallitsemattomaan proliferaatioon. Elinsiirron lisäksi sitä käytetään autoimmuunisairauksien, kuten lupus nefriittien hoitoon, kun liiallinen immuuniaktiivisuus vahingoittaa kudoksia. Terapeuttinen vaikutus perustuu mtorkompleksin 1 häiriöihin, jotka säätelevät ravinteiden aistimista ja proteiinisynteesiä solusyklin etenemisessä. Pysäyttämällä nämä reitit lääkitys vähentää immuunisolujen aktivoitumista ja rajoittaa syöpäsolujen kasvua. Sen farmakokineettinen profiili sisältää suun kautta tapahtuvan imeytymisen maksametabolian yhteydessä ja eliminaation, joka tukee kroonista hoitoa varten tarvittavaa jatkuvaa systeemistä altistusta.

Rapamysiini on immunosuppressiivinen lääke, joka on alun perin kehitetty estämään elinsiirtojen hylkimisreaktiota ja jota on myöhemmin tutkittu syöpä - ja anti- ikälääkkeiden käyttöä varten. Yleisiä haittavaikutuksia ovat suun haavaumat ja ihottuma, joita saattaa esiintyä hoidon ensimmäisinä viikkoina. Verikokeet osoittavat usein kohonneet kolesteroliarvot ja triglyseridipitoisuuksien nousua, joka voi jatkua lääkityksen aikana. Lääke voi aiheuttaa viivästynyt haavan paranemista, mikä tarkoittaa kirurgisia viiltoja tai viiltoja voi kestää kauemmin sulkea. Koska Rapamysiini estää mtor-signaalia, se voi joillakin potilailla vaikuttaa glukoosiaineenvaihduntaan ja johtaa verensokerin nousuun tai diabetekseen. Joillakin henkilöillä ruokahalun ja painon lasku johtuu ruoansulatuskanavan epämukavuutta. Harvoin lääkitys on yhdistetty interstitiaali keuhkojen muutoksia, jotka näyttävät hienovarainen arpia kuvantaminen ilman ilmeisiä oireita. Pitkäaikainen käyttö voi myös heikentää immuunivastetta, jolloin rokotetut henkilöt eivät todennäköisesti kehitä täydellistä suojaavaa vasta-ainevastetta.

Rapamysiini voi vaikuttaa immuunijärjestelmään vähentämällä tiettyjen valkosolujen aktiivisuutta. Joillakin henkilöillä esiintyy muutoksia veren lipidipitoisuuksissa, kuten kolesteroli - tai triglyseridiarvojen nousussa. Se voi aiheuttaa suun haavaumia tai suun limakalvon tulehdusta. Joskus se voi aiheuttaa turvotusta käsissä tai jaloissa johtuen nesteen kertymistä. Harvinaisissa tapauksissa se voi vaikuttaa verensokerin säätelyyn ja mahdollisesti nostaa verensokeriarvoja. Näitä vaikutuksia havaitaan yleensä hoidon aikana ja ne voivat vaihdella yksilöiden välillä.