Rapamycin také známý jako sirolimus je imunosupresivní lék, který patří do skupiny inhibitorů mtor. Působí tak, že se váže na intracelulární protein fkbp12, který pak reaguje s mechanistickým cílem komplexu Rapamycin 1. Komplex mtorc1 reguluje buněčnou proliferaci a metabolismus signálními cestami. Inhibicí tohoto komplexu Rapamycin snižuje překlad proteinů, které řídí buněčnou proliferaci a imunitní aktivaci. Tato inhibice vede ke snížení proliferace t buněk a tvorby protilátek, což přispívá k jeho imunosupresivním účinkům. Klinicky se přípravek používá k prevenci odmítnutí transplantace orgánů a k léčbě některých malignit, jako je renální karcinom. Má také antiproliferativní vlastnosti, které mohou modulovat růst cévních hladkých svalových buněk a mohou ovlivnit angiogenezi. Celkový terapeutický účinek vyplývá z potlačení signálních kaskád, které udržují imunitní odpovědi a přežití nádorových buněk.

Rapamycin je přirozeně odvozený makrolid, který funguje jako imunosupresivní látka cílením buněčné bílkoviny známé jako mtor. Lék se váže na fkbp12 a vytváří komplex, který blokuje po proudu signální cesty, které řídí růst buněk a imunitní aktivaci. Tato inhibice zabraňuje transkripci genů potřebných pro proliferaci t buněk a tvorbu cytokinů, které jsou ústředním prvkem odmítnutí štěpu a zánětlivé reakce. Klinicky se používá k udržení tolerance štěpu po transplantaci orgánů a k léčbě některých malignit, které jsou závislé na nekontrolované proliferaci. Kromě transplantace se používá k léčbě autoimunitních onemocnění, jako je lupus nefritis, kde nadměrná imunitní aktivita poškozuje tkáně. Terapeutický účinek vyplývá z narušení komplexu mtor 1, které reguluje měření živin a syntézu proteinů ovlivňující progresi buněčného cyklu. Zastavením těchto cest lék snižuje aktivaci imunitních buněk a omezuje rozšíření rakovinných buněk. Jeho farmakokinetický profil zahrnuje perorální absorpci s jaterním metabolismem a eliminaci, která podporuje trvalou systémovou expozici potřebnou pro chronickou léčbu.

Rapamycin je imunosupresivní lék, který byl původně vyvinut k prevenci odmítnutí transplantace orgánů a později studován na protinádorové a antiagerské použití. Časté nežádoucí účinky zahrnují vředy v ústech a kožní vyrážka, které se mohou objevit v průběhu prvních týdnů léčby. Krevní testy často ukazují zvýšené hladiny cholesterolu a zvýšení koncentrací triglyceridů, které mohou přetrvávat během užívání léku. Lék může způsobit opožděné hojení ran, což znamená chirurgické řezy nebo řezy mohou trvat déle uzavřít. Vzhledem k tomu, Rapamycin inhibuje indikaci mtoru, může ovlivnit metabolismus glukózy vedoucí k vyšší hladině cukru v krvi nebo k novému nástupu diabetu u některých pacientů. Někteří jedinci zažívají sníženou chuť k jídlu a hubnutí v důsledku gastrointestinálního nepohodlí. Vzácně lék byl spojen s intersticiální plicní změny, které se zdají jako jemné zjizvení na zobrazování bez zjevných příznaků. Dlouhodobé užívání může také potlačit imunitní reakci, takže očkované jedince méně pravděpodobné, že dojde k úplné reakci na ochranné protilátky.

Rapamycin může ovlivnit imunitní systém snížením aktivity některých bílých krvinek. U některých lidí dochází ke změnám hladin lipidů v krvi, jako je zvýšený cholesterol nebo triglyceridy. To může způsobit vředy v ústech nebo zánět podšívky uvnitř úst. Občas to může vést k otoku rukou nebo nohou v důsledku zadržování tekutin. Ve vzácných případech může ovlivnit regulaci cukru v krvi a potenciálně zvýšit hladinu glukózy. Tyto účinky jsou obvykle pozorovány během léčby a mohou se u jednotlivců lišit.