Rapamycin også kendt som sirolimus er et immunsuppressivt lægemiddel, der tilhører klassen af mtorhæmmere. Det virker ved at binde sig til det intracellulære protein fkbp12, som så påvirker det mekanistiske mål for Rapamycin kompleks 1. Mtorc1 komplekset regulerer cellevækst spredning og metabolisme gennem signalveje. Ved at hæmme denne komplekse Rapamycin reducerer oversættelsen af proteiner, der driver celleproliferation og immunaktivering. Denne hæmning fører til et fald i celleproliferation og antistofproduktion, som bidrager til dets immunsuppressive virkninger. Klinisk lægemidlet anvendes til at forebygge organtransplantatafstødning og til behandling af visse maligniteter såsom nyrecellekarcinom. Det har også antiproliferative egenskaber, der kan modulere vaskulær glatte muskelcellevækst og kan påvirke angiogenese. Den samlede terapeutiske effekt stammer fra undertrykkelsen af signalerende kaskader, der opretholder immunrespons og tumorcelleoverlevelse.

Rapamycin er en naturligt afledt makrolide, der fungerer som et immunsuppressivt middel ved at målrette et cellulært protein kendt som mtor. Stoffet binder sig til fkbp12 skaber et kompleks, der blokerer downstream signalveje, der driver cellevækst og immunaktivering. Denne hæmning forhindrer transskription af gener, der er nødvendige for celleproliferation og cytokinproduktion, som er centrale for transplantatafstødning og inflammatorisk respons. Klinisk anvendes det til at opretholde transplantattolerance efter organtransplantation og til at behandle visse maligniteter, der er afhængige af ukontrolleret proliferation. Ud over transplantation det anvendes til håndtering af autoimmune tilstande såsom lupus nephritis, hvor overdreven immunaktivitet skader væv. Den terapeutiske effekt opstår ved afbrydelse af mtorkompleks 1, som regulerer næringsstofføling og proteinsyntese, der styrer cellecyklusprogression. Ved at stoppe disse veje medicin reducerer aktivering af immunceller og begrænser udvidelsen af kræftceller. Dets farmakokinetiske profil omfatter oral absorption med hepatisk metabolisme og elimination, som understøtter vedvarende systemisk eksponering, der er nødvendig for kronisk behandling.

Rapamycin er et immunosuppressivt lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til at forhindre organtransplantatafstødning og senere undersøgt til brug mod kræft og mod ældning. Almindelige bivirkninger omfatter mundsår og hududslæt, der kan forekomme i de tidlige uger af behandlingen. Blodprøver viser ofte forhøjede kolesterolniveauer og en stigning i triglyceridkoncentrationerne, som kan vare ved, mens medicinen tages. Lægemidlet kan forårsage forsinket sårheling, hvilket betyder kirurgiske snit eller sår kan tage længere tid at lukke. Fordi Rapamycin hæmmer mtor signalering, kan det påvirke glukosemetabolismen, hvilket fører til højere blodsukker eller nyopstået diabetes hos nogle patienter. Nogle mennesker oplever nedsat appetit og vægttab på grund af gastrointestinal ubehag. Sjældent medicin er blevet knyttet til interstitielle lunger ændringer, som synes som subtil ardannelse på billeddannelse uden indlysende symptomer. Langtidsbrug kan også undertrykke immunreaktionen, hvilket gør vaccinerede individer mindre tilbøjelige til at udvikle en fuld beskyttende antistofrespons.

Rapamycin kan påvirke immunsystemet ved at reducere aktiviteten af visse hvide blodlegemer. Nogle mennesker oplever ændringer i lipidniveauer i blodet såsom forhøjet kolesterol eller triglycerider. Det kan forårsage sår i munden eller betændelse i foret inde i munden. Lejlighedsvis kan det føre til hævelse af hænder eller fødder på grund af væskeophobning. I sjældne tilfælde kan det påvirke blodsukkeret og muligvis øge glukoseniveauet. Disse virkninger ses generelt under behandlingen og kan variere fra person til person.