Η ραπαμυκίνη γνωστή και ως σιρόλιμους είναι ένα ανοσοκατασταλτικό φάρμακο που ανήκει στην κατηγορία των αναστολέων mtor. Λειτουργεί δεσμεύοντας την ενδοκυτταρική πρωτεΐνη fkbp12 η οποία στη συνέχεια αλληλεπιδρά με τον μηχανιστικό στόχο του συμπλέγματος Rapamycin 1. Το σύμπλεγμα mtorc1 ρυθμίζει τον πολλαπλασιασμό και το μεταβολισμό της κυτταρικής ανάπτυξης μέσω των οδών σηματοδότησης. Αναστέλλοντας αυτό το σύμπλεγμα η Rapamycin μειώνει τη μετάφραση πρωτεϊνών που οδηγούν τον πολλαπλασιασμό των κυττάρων και την ανοσοενεργοποίηση. Η αναστολή αυτή οδηγεί σε μείωση του κυτταρικού πολλαπλασιασμού και της παραγωγής αντισωμάτων που συμβάλλει στην ανοσοκατασταλτική δράση του. Κλινικά το φάρμακο χρησιμοποιείται για την πρόληψη της απόρριψης της μεταμόσχευσης οργάνων και για τη θεραπεία ορισμένων κακοηθειών όπως το καρκίνωμα των νεφρών. Έχει επίσης αντιϋπερπλαστικές ιδιότητες που μπορούν να τροποποιήσουν την ανάπτυξη των αγγείων λείων μυϊκών κυττάρων και μπορεί να επηρεάσουν την αγγειογένεση. Η συνολική θεραπευτική δράση πηγάζει από την καταστολή των καταιγίδων σηματοδότησης που συντηρούν τις ανοσολογικές αποκρίσεις και την επιβίωση των καρκινικών κυττάρων.

Η Rapamycin είναι μια φυσική παράγωγη μακρολίδη που λειτουργεί ως ανοσοκατασταλτικός παράγοντας στοχεύοντας μια κυτταρική πρωτεΐνη γνωστή ως mtor. Το φάρμακο συνδέεται με το fkbp12 δημιουργώντας ένα σύμπλεγμα που εμποδίζει τις κατάντη οδούς σηματοδότησης που οδηγούν την ανάπτυξη των κυττάρων και την ανοσοενεργοποίηση. Η αναστολή αυτή εμποδίζει τη μεταγραφή των γονιδίων που απαιτούνται για τον πολλαπλασιασμό των κυττάρων t και την παραγωγή κυτοκινών τα οποία είναι κεντρικά στην απόρριψη του μοσχεύματος και στις φλεγμονώδεις αποκρίσεις. Κλινικά χρησιμοποιείται για τη διατήρηση της ανοχής του μοσχεύματος μετά από μεταμόσχευση οργάνων και για τη θεραπεία ορισμένων κακοηθειών που βασίζονται στον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό. Εκτός από τη μεταμόσχευση χρησιμοποιείται και για τη διαχείριση αυτοάνοσων καταστάσεων όπως η νεφρίτιδα του λύκου όπου η υπερβολική ανοσολογική δραστηριότητα βλάπτει τους ιστούς. Η θεραπευτική δράση προκύπτει από τη διαταραχή του συμπλέγματος mtor 1 που ρυθμίζει την αίσθηση θρεπτικών συστατικών και τη σύνθεση πρωτεϊνών που διέπουν την εξέλιξη του κυτταρικού κύκλου. Ανακόπτοντας αυτές τις οδούς η φαρμακευτική αγωγή μειώνει την ενεργοποίηση των κυττάρων του ανοσοποιητικού και περιορίζει την επέκταση των καρκινικών κυττάρων. Το φαρμακοκινητικό του προφίλ περιλαμβάνει απορρόφηση από το στόμα με ηπατικό μεταβολισμό και απομάκρυνση που υποστηρίζει διαρκή συστηματική έκθεση που απαιτείται για χρόνια θεραπεία.

Η ραπαμυκίνη είναι ένα ανοσοκατασταλτικό φάρμακο που αναπτύχθηκε αρχικά για να αποτρέψει την απόρριψη της μεταμόσχευσης οργάνων και αργότερα μελετήθηκε για αντικαρκινικές και αντιγηραντικές χρήσεις. Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν στοματικά έλκη και δερματικό εξάνθημα που μπορεί να εμφανιστούν κατά τη διάρκεια των πρώτων εβδομάδων της θεραπείας. Οι εξετάσεις αίματος συχνά δείχνουν αυξημένα επίπεδα χοληστερόλης και αύξηση των συγκεντρώσεων τριγλυκεριδίων που μπορεί να επιμείνει ενώ η φαρμακευτική αγωγή λαμβάνεται. Το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει καθυστερημένη επούλωση της πληγής που σημαίνει χειρουργικές τομές ή περικοπές μπορεί να πάρει περισσότερο για να κλείσει. Επειδή η Rapamycin αναστέλλει το σήμα του mtor, μπορεί να επηρεάσει το μεταβολισμό της γλυκόζης οδηγώντας σε υψηλότερο σάκχαρο του αίματος ή σε νέο σακχαρώδη διαβήτη σε μερικούς ασθενείς. Μερικά άτομα βιώνουν μειωμένη όρεξη και απώλεια βάρους λόγω της γαστρεντερικής δυσφορίας. Σπάνια η φαρμακευτική αγωγή έχει συνδεθεί με διάμεση αλλαγές των πνευμόνων που εμφανίζονται ως λεπτές ουλές στην απεικόνιση χωρίς εμφανή συμπτώματα. Η μακροχρόνια χρήση μπορεί επίσης να καταστείλει την ανοσολογική απόκριση καθιστώντας τα εμβολιασμένα άτομα λιγότερο πιθανό να αναπτύξουν πλήρη προστατευτική αντίδραση αντισωμάτων.

Η ραπαμυκίνη μπορεί να επηρεάσει το ανοσοποιητικό σύστημα μειώνοντας τη δράση ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων. Μερικοί άνθρωποι βιώνουν αλλαγές στα επίπεδα των λιπιδίων του αίματος, όπως αυξημένη χοληστερόλη ή τριγλυκερίδια. Μπορεί να προκαλέσει πληγές στο στόμα ή φλεγμονή της επένδυσης μέσα στο στόμα. Περιστασιακά μπορεί να οδηγήσει σε πρήξιμο των χεριών ή των ποδιών λόγω κατακράτησης υγρών. Σε σπάνιες περιπτώσεις μπορεί να επηρεάσει τη ρύθμιση του σακχάρου στο αίμα δυνητικά αύξηση των επιπέδων γλυκόζης. Αυτές οι επιδράσεις παρατηρούνται γενικά κατά τη διάρκεια της θεραπείας και μπορεί να ποικίλουν μεταξύ των ατόμων.