La rapamicina también conocida como siromo es una droga inmunosupresora que pertenece a la clase de inhibidores de la mtor. Funciona mediante la unión a la proteína intracelular fkbp12 que luego interactúa con el objetivo mecanicista del complejo Rapamycin 1. El complejo mtorc1 regula la proliferación y el metabolismo del crecimiento celular mediante vías de señalización. Al inhibir este complejo Rapamycin reduce la traducción de proteínas que impulsan la proliferación celular y la activación inmune. Esta inhibición conduce a una disminución de la proliferación de células t y la producción de anticuerpos que contribuye a sus efectos inmunosupresores. Clínicamente el fármaco se utiliza para prevenir el rechazo del trasplante de órganos y para tratar ciertas malignidades como el carcinoma de células renales. También tiene propiedades antiproliferativas que pueden modular el crecimiento de células musculares lisas vasculares y pueden afectar la angiogénesis. El efecto terapéutico general se deriva de la supresión de cascadas de señalización que sostienen las respuestas inmunitarias y la supervivencia de las células tumorales.

La rapamicina es un macrolido naturalmente derivado que funciona como un agente inmunosupresivo al apuntar una proteína celular conocida como métor. El medicamento se une a fkbp12 creando un complejo que bloquea las vías de señalización aguas abajo que impulsan el crecimiento celular y la activación inmune. Esta inhibición evita la transcripción de los genes requeridos para la proliferación celular t y la producción de citoquinas que son centrales para el rechazo al injerto y las respuestas inflamatorias. Clínicamente se emplea para mantener la tolerancia al injerto después del trasplante de órganos y para tratar ciertos males que dependen de la proliferación incontrolada. Además del trasplante se utiliza para manejar condiciones autoinmunes como la nefritis lupus, donde la actividad inmunitaria excesiva daña los tejidos. El efecto terapéutico surge de la perturbación del complejo de almacenamiento 1 que regula la detección de nutrientes y la síntesis de proteínas que rigen la progresión del ciclo celular. Al detener estas vías, el medicamento reduce la activación de las células inmunitarias y limita la expansión de las células cancerosas. Su perfil farmacocinético incluye absorción oral con metabolismo hepático y eliminación que soporta la exposición sistémica sostenida necesaria para la terapia crónica.

Rapamycin es un fármaco inmunosupresor desarrollado originalmente para prevenir el rechazo del trasplante de órganos y posteriormente estudiado para usos anticáncer y antienvejecimiento. Los efectos adversos comunes incluyen úlceras bucales y erupción cutánea que pueden aparecer durante las primeras semanas de tratamiento. Las pruebas de sangre a menudo muestran niveles elevados de colesterol y un aumento en las concentraciones de triglicéridos que pueden persistir mientras se toma el medicamento. El medicamento puede causar curación de la herida retardada, lo que significa incisiones quirúrgicas o cortes pueden tardar más en cerrar. Debido a que la Rapamycina inhibe la señalización de mtor puede afectar el metabolismo de la glucosa que conduce a un mayor azúcar en la sangre o diabetes de nueva aparición en algunos pacientes. Algunas personas experimentan una disminución del apetito y la pérdida de peso debido a la incomodidad gastrointestinal. Raramente el medicamento se ha relacionado con los cambios intersticiales pulmonares que aparecen como cicatrices sutiles en la imagen sin síntomas obvios. El uso a largo plazo también puede suprimir la respuesta inmunitaria haciendo que los individuos vacunados sean menos propensos a desarrollar una respuesta anticuerpo protectora completa.

La rapamicina puede afectar al sistema inmunitario reduciendo la actividad de ciertos glóbulos blancos. Algunas personas experimentan cambios en los niveles de lípidos sanguíneos, como el aumento del colesterol o triglicéridos. Puede causar llagas bucales o inflamación del revestimiento dentro de la boca. Ocasionalmente puede llevar a la inflamación de las manos o los pies debido a la retención de líquidos. En casos raros puede influir en la regulación del azúcar en la sangre potencialmente elevando los niveles de glucosa. Estos efectos se observan generalmente durante el tratamiento y pueden variar entre individuos.