Azathioprine è un analogo purina sintetica che funziona come un prodrug di 6-mercaptopurina. Viene somministrato per sopprimere l'eccessiva attività immunitaria in condizioni come il trapianto di organo di rifiuto e malattie autoimmuni. Dopo l'ingestione orale il farmaco viene metabolizzato dagli enzimi epatici al metabolita attivo 6-mercaptopurina che viene poi convertito in acido tiio-inosinico all'interno dei linfociti. L'acido tio-inosinico inibisce la sintesi de novo purina antagonizzando l'attività di xanthine oxidasi e incorporandosi in dna e rna portando alla citotossicità nelle cellule proliferanti. L'esaurimento risultante dei nucleotidi guaninici pregiudica la sintesi dell'acido nucleico e sollecita l'apoptosi delle cellule immunitarie iperattive. Questa riduzione mirata della proliferazione dei linfociti si traduce nell'effetto terapeutico di prevenire il rifiuto degli innesti e di modulare la patologia autoimmune.

Azathioprine è un farmaco immunosoppressore utilizzato principalmente per prevenire il trapianto di organi e per trattare alcune malattie autoimmuni. Appartiene alla classe di analoghi purine che interferiscono con dna e sintesi rna in rapida divisione delle cellule immunitarie. Dopo somministrazione orale il farmaco viene convertito dal percorso epatico in 6-mercaptopurina che poi viene metabolizzato ai nucleotidi di tioguanina attivi. Questi metaboliti attivi inibiscono diversi passaggi nella biosintesi purina che portano a una ridotta proliferazione dei linfociti t. La soppressione dell'attività t-cell modula le risposte immunitarie e aiuta a mantenere la tolleranza innesto o diminuire gli attacchi infiammatori. Pharmacokinetically Azathioprine mostra moderato assorbimento orale e una emivita variabile influenzata dal metabolismo individuale. I polimorfismi genetici nell'enzima di tiopurina metiltransferasi possono influenzare la clearance del farmaco e la sua efficacia terapeutica. Nel complesso funziona come un prodrug che alla fine limita l'attivazione delle cellule immunitarie attraverso l'eliminazione dei nucleotidi guaninici necessari per la sintesi dell'acido nucleico.

Azathioprine è talvolta prescritto per modulare il sistema immunitario. Effetti collaterali comuni includono nausea, vomito e lieve elevazione epatica. Alcuni individui possono sperimentare eruzioni cutanee o prurito senza una reazione allergica. I conti delle cellule del sangue possono diminuire portando ad una maggiore suscettibilità alle infezioni. I livelli elevati di acido urico possono causare disturbi articolari come la gotta in alcuni pazienti. Il monitoraggio regolare della funzione renale è raccomandato perché il farmaco può influenzare la clearance renale.

Azathioprine può causare nausea e vomito in alcuni pazienti. Può abbassare il rischio di infezione dei globuli bianchi. Il farmaco può influenzare la funzione epatica che porta ad enzimi elevati. Alcuni individui sperimentano la pelle rash o prurito come una reazione. Raramente può causare pancreatite che richiedono attenzione medica. L'uso a lungo termine è stato collegato ad un leggero aumento del rischio di malignità. I pazienti sono monitorati regolarmente per il lavoro di sangue e la funzione di organo.