Azathioprin je syntetický purinový analog, který funguje jako prodroga 6- merkaptopurin. Podává se k potlačení nadměrné imunitní aktivity v situacích, jako je odmítnutí transplantací orgánů a autoimunitní onemocnění. Po perorálním požití je přípravek metabolizován jaterními enzymy na aktivní metabolit 6- merkaptopurin, který je pak v lymfocytech přeměněn na kyselinu thiosinosinovou. Kyselina thio- inosinová inhibuje de novo syntézu purinu antagonizací aktivity xantinoxidázy a jejich začleněním do DNA a rna vedoucí k cytotoxicitě v proliferujících buňkách. Výsledná deplece guaninových nukleotidů oslabuje syntézu nukleových kyselin a vede k apoptóze hyperaktivních imunitních buněk. Toto cílené snížení proliferace lymfocytů se projevuje terapeutickým účinkem prevence odmítnutí štěpu a modulace autoimunitní patologie.

Azathioprin je imunosupresivní lék používaný především k prevenci odmítnutí transplantace orgánů a k léčbě některých autoimunitních onemocnění. Patří do skupiny purinových analogů, které interferují se syntézou DNA a rna v rychle dělících imunitních buněk. Po perorálním podání je přípravek přeměněn hepatální cestou na 6- merkaptopurin, který je poté metabolizován na aktivní thioguaninové nukleotidy. Tyto aktivní metabolity inhibují několik kroků v purinové biosyntéze, což vede ke snížení proliferace t lymfocytů. Potlačení aktivity t- buněk moduluje imunitní odpovědi a pomáhá udržovat toleranci štěpu nebo snižovat zánětlivé útoky. Farmakokineticky Azathioprin vykazuje mírnou perorální absorpci a variabilní poločas rozpadu ovlivněný individuálním metabolismem. Genetické polymorfismy v enzymu thiopurin methyltransferázy mohou ovlivnit clearance léku a jeho terapeutickou účinnost. Celkově funguje jako prodroga, která nakonec omezuje aktivaci imunitních buněk prostřednictvím deplece guaninových nukleotidů potřebných pro syntézu nukleové kyseliny.

Azathioprin je někdy předepsán k modulaci imunitního systému. Časté nežádoucí účinky zahrnují nevolnost, zvracení a mírné zvýšení hladiny jaterních enzymů. Někteří jedinci mohou zažít kožní vyrážky nebo svědění bez alergické reakce. Krevní obraz může vést ke zvýšení citlivosti na infekce. Zvýšené hladiny kyseliny močové mohou u některých pacientů způsobit kloubní diskomfort podobný dny. Doporučuje se pravidelné monitorování funkce ledvin, protože lék může ovlivnit renální clearance.

Azathioprin může u některých pacientů způsobit nevolnost a zvracení. Může snížit počet bílých krvinek, což zvyšuje riziko infekce. Lék může ovlivnit funkci jater vedoucí ke zvýšení enzymů. Někteří jedinci zažívají kožní vyrážku nebo svědění jako reakci. Vzácně to může způsobit pankreatitidu vyžadující lékařskou péči. Dlouhodobé užívání bylo spojeno s mírným nárůstem rizika malignit. Pacienti jsou pravidelně monitorováni na krevní testy a funkci orgánů.