Η αζαθειοπρίνη είναι ένα συνθετικό ανάλογο πουρίνης που λειτουργεί ως προφάρμακο της 6-μερκαπτοπουρίνης. Χορηγείται για την καταστολή της υπερβολικής ανοσοποιητικής δραστηριότητας σε καταστάσεις όπως απόρριψη μοσχεύματος οργάνου και αυτοάνοσες ασθένειες. Μετά την από του στόματος κατάποση, το φάρμακο μεταβολίζεται από ηπατικά ένζυμα στον ενεργό μεταβολίτη 6- μερκαπτοπουρίνη, ο οποίος στη συνέχεια μετατρέπεται σε θειο-ινοσινικό οξύ εντός των λεμφοκυττάρων. Το θειο-ινοσινικό οξύ αναστέλλει τη σύνθεση de novo purine αγωνιζόμενος στη δράση της οξειδάσης ξανθίνης και ενσωματώνοντας σε dna και rna την κυτταροτοξικότητα σε πολλαπλασιαστικά κύτταρα. Η προκύπτουσα μείωση των νουκλεοτιδίων της γουανίνης επηρεάζει τη σύνθεση του νουκλεϊκού οξέος και προκαλεί απόπτωση των υπερδραστικών ανοσοκυττάρων. Αυτή η στοχευμένη μείωση του πολλαπλασιασμού των λεμφοκυττάρων μεταφράζεται στη θεραπευτική επίδραση της πρόληψης της απόρριψης μοσχεύματος και της διαμόρφωσης αυτοάνοσης παθολογίας.

Η αζαθειοπρίνη είναι ανοσοκατασταλτικό φάρμακο που χρησιμοποιείται κυρίως για την πρόληψη της απόρριψης της μεταμόσχευσης οργάνων και για τη θεραπεία ορισμένων αυτοάνοσων ασθενειών. Ανήκει στην κατηγορία των αναλόγων πουρίνης που παρεμβαίνουν στη σύνθεση DNA και rna σε ταχέως διαχωριστικά κύτταρα του ανοσοποιητικού. Μετά την από του στόματος χορήγηση το φάρμακο μετατρέπεται από την ηπατική οδό σε 6- μερκαπτοπουρίνη η οποία στη συνέχεια μεταβολίζεται σε ενεργά νουκλεοτίδια θειογουανίνης. Αυτοί οι δραστικοί μεταβολίτες αναστέλλουν διάφορα στάδια της βιοσύνθεσης της πουρίνης που οδηγούν σε μειωμένο πολλαπλασιασμό των λεμφοκυττάρων. Η καταστολή της δραστηριότητας των t- κυττάρων ρυθμίζει τις ανοσολογικές αποκρίσεις και βοηθά στη διατήρηση της ανοχής του μοσχεύματος ή στη μείωση των φλεγμονωδών κρίσεων. Φαρμακοκινητικά η αζαθειοπρίνη εμφανίζει μέτρια απορρόφηση από το στόμα και μεταβλητό χρόνο ημίσειας ζωής επηρεασμένο από τον ατομικό μεταβολισμό. Γενετικοί πολυμορφισμοί στο ένζυμο μεθυλοτρανσφεράσης της θειοπουρίνης μπορούν να επηρεάσουν την κάθαρση του φαρμάκου και τη θεραπευτική του αποτελεσματικότητα. Συνολικά λειτουργεί ως προφάρμακο που περιορίζει τελικά την ενεργοποίηση των κυττάρων του ανοσοποιητικού μέσω της μείωσης των νουκλεοτιδίων γουανίνης που απαιτούνται για τη σύνθεση νουκλεοτιδίων.

Η αζαθειοπρίνη συνταγογραφείται μερικές φορές για να διαμορφώσει το ανοσοποιητικό σύστημα. Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν ναυτία, έμετο και ήπια αύξηση ηπατικών ενζύμων. Μερικά άτομα μπορεί να εμφανίσουν δερματικά εξανθήματα ή κνησμό χωρίς αλλεργική αντίδραση. Ο αριθμός των κυττάρων του αίματος μπορεί να μειωθεί οδηγώντας σε αυξημένη ευαισθησία σε λοιμώξεις. Αυξημένα επίπεδα ουρικού οξέος μπορεί να προκαλέσουν δυσφορία στις αρθρώσεις που προσομοιάζουν με ουρική αρθρίτιδα σε ορισμένους ασθενείς. Συνιστάται τακτική παρακολούθηση της νεφρικής λειτουργίας επειδή το φάρμακο μπορεί να επηρεάσει τη νεφρική κάθαρση.

Η αζαθειοπρίνη μπορεί να προκαλέσει ναυτία και έμετο σε μερικούς ασθενείς. Μπορεί να μειώσει τον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων αυξάνοντας τον κίνδυνο λοίμωξης. Το φάρμακο μπορεί να επηρεάσει τη λειτουργία του ήπατος οδηγώντας σε αυξημένα ένζυμα. Μερικά άτομα εμφανίζουν δερματικό εξάνθημα ή κνησμό ως αντίδραση. Σπάνια μπορεί να προκαλέσει παγκρεατίτιδα που απαιτεί ιατρική φροντίδα. Η μακροχρόνια χρήση έχει συνδεθεί με ελαφρά αύξηση του κινδύνου κακοήθειας. Οι ασθενείς παρακολουθούνται τακτικά για αιματολογικές εργασίες και λειτουργία οργάνων.