Azathioprine is een synthetisch purine analoog dat functioneert als een prodrug van 6-mercaptopurine. Het wordt toegediend om excessieve immuunactiviteit te onderdrukken in omstandigheden zoals orgaantransplantatie afstoting en auto-immuunziekten. Na orale inname wordt het geneesmiddel gemetaboliseerd door leverenzymen tot de actieve metaboliet 6-mercaptopurine, die vervolgens wordt omgezet in thio-inosinezuur binnen lymfocyten. Thio-inosinezuur remt de synthese van de novo purine door de activiteit van xanthine-oxidase tegen te gaan en door opgenomen te worden in DNA en rna wat leidt tot cytotoxiciteit in prolifererende cellen. De resulterende depletie van guaninenucleotiden vermindert de nucleïnezuursynthese en veroorzaakt apoptose van overactieve immuuncellen. Deze gerichte reductie van lymfocytenproliferatie vertaalt zich in het therapeutische effect van het voorkomen van transplantaatafstoting en moduleren van auto-immuunpathologie.

Azathioprine is een immunosuppressieve medicatie die voornamelijk wordt gebruikt om orgaantransplantatie afstoting te voorkomen en om bepaalde auto-immuunziekten te behandelen. Het behoort tot de klasse van purine-analogen die de synthese van DNA en rna in snel verdelende immuuncellen interfereren. Na orale toediening wordt het geneesmiddel via de leverweg omgezet in 6-mercaptopurine, dat vervolgens gemetaboliseerd wordt tot actieve thioguaninenucleotiden. Deze actieve metabolieten remmen verschillende stappen in de purinebiosynthese, wat leidt tot een verminderde proliferatie van t lymfocyten. De onderdrukking van t-celactiviteit moduleert de immuunrespons en helpt de transplantaattolerantie te behouden of ontstekingsaanvallen te verminderen. Farmacokinetisch vertoont Azathioprine matige orale absorptie en een variabele halfwaardetijd die wordt beïnvloed door het individuele metabolisme. Genetische polymorfismen in het thiopurine methyltransferase enzym kunnen de klaring van het geneesmiddel en de therapeutische werkzaamheid beïnvloeden. Over het algemeen functioneert het als een prodrug die uiteindelijk immuuncelactivering beperkt door uitputting van guaninenucleotiden die nodig zijn voor nucleïnezuursynthese.

Azathioprine wordt soms voorgeschreven om het immuunsysteem te moduleren. Vaak voorkomende bijwerkingen zijn misselijkheid, braken en lichte verhoging van het leverenzym. Sommige personen kunnen huiduitslag of jeuk ondervinden zonder een allergische reactie. Het aantal bloedcellen kan afnemen wat leidt tot een verhoogde gevoeligheid voor infecties. Verhoogde urinezuurspiegels kunnen jichtachtige gewrichtsklachten veroorzaken bij bepaalde patiënten. Regelmatige controle van de nierfunctie wordt aanbevolen omdat het geneesmiddel de renale klaring kan beïnvloeden.

Azathioprine kan bij sommige patiënten misselijkheid en braken veroorzaken. Het kan het aantal witte bloedcellen verlagen en het risico op infecties verhogen. Het geneesmiddel kan de leverfunctie beïnvloeden, wat leidt tot verhoogde enzymen. Sommige personen ervaren huiduitslag of jeuk als reactie. Zelden kan pancreatitis veroorzaken waarvoor medische zorg nodig is. Langdurig gebruik is gekoppeld aan een lichte toename van het risico op maligniteiten. Patiënten worden regelmatig gecontroleerd op bloedonderzoek en orgaanfunctie.