Eflornithine est un médicament anti-helminthique utilisé pour traiter certaines infections parasitaires. Il agit en inhibant l'enzyme ornithine décarboxylase qui réduit la synthèse des polyamines chez les parasites. Cet appauvrissement des polyamines perturbe les processus cellulaires essentiels conduisant à la mort des parasites. Chez l'homme, il est parfois utilisé dans le cadre d'un traitement combiné pour des infections spécifiques. L'effet du médicament est produit par son inhibition irréversible d'une enzyme métabolique clé dans l'organisme. Dans l'ensemble, l'éflornithine réduit la viabilité du parasite cible sans affecter directement les tissus de l'hôte.

L'éflornithine est un antimétabolite qui inhibe l'enzyme ornithine décarboxylase. Il a d'abord été synthétisé comme une thérapie potentielle contre le cancer avant d'être réutilisé pour son activité contre les infections parasitaires. Dans la pratique clinique, il est utilisé comme traitement de seconde intention pour le stade tardif de la maladie du sommeil africaine causée par trypanosoma brucei gambiense. Le médicament agit en bloquant la décarboxylation irréversible de l'ornithine qui est une étape clé dans la biosynthèse de la polyamine nécessaire pour diviser rapidement les cellules. En empêchant l'accumulation de polyamine, le composé induit l'arrêt de croissance et la mort cellulaire chez les parasites envahissants. Parce que le métabolisme de la polyamine est moins critique dans les tissus humains, la sélectivité de l'inhibition donne à Eflornithine une fenêtre thérapeutique qui peut être exploitée dans des milieux contrôlés. Dans l'ensemble, le médicament démontre un lien mécaniste entre l'inhibition enzymatique et l'efficacité antiparasite en perturbant les voies biosynthétiques essentielles de l'agent pathogène.

L'éflornithine peut provoquer une irritation cutanée chez certains patients. Une sécheresse de la peau ou des muqueuses a été signalée. L'inconfort abdominale et la nausée font partie des effets gastro-intestinaux documentés. Une perte d'appétit et une perte de poids occasionnelle ont été observées. Une diarrhée ou des selles lâches peuvent survenir pendant le traitement. Des modifications de la numération sanguine, telles que la diminution des globules blancs ou des plaquettes, ont été observées. Les céphalées et les étourdissements sont peu fréquents, mais des symptômes neurologiques sont rapportés. Une légère perte de cheveux a également été décrite chez certaines personnes.

L'éflornithine peut provoquer une légère gêne gastro-intestinale chez certains patients. Des maux de tête et des vertiges ont été rapportés occasionnellement. Des réactions cutanées telles que des éruptions cutanées ou des démangeaisons peuvent survenir. La fatigue ou une faiblesse légère peuvent être observées. Rarement, des changements dans la perception du goût ont été notés. La plupart des effets indésirables sont transitoires et disparaissent sans intervention.