Eflornityna jest lekiem przeciwhelmintycznym stosowanym w leczeniu niektórych zakażeń pasożytniczych. Działa on poprzez hamowanie aktywności enzymu dekarboksylazy ornityny, która zmniejsza syntezę poliaminy u pasożytów. Uszczuplenie poliamin zakłóca niezbędne procesy komórkowe prowadzące do śmierci pasożyta. U ludzi lek jest czasami stosowany w leczeniu skojarzonym w leczeniu specyficznych zakażeń. Działanie leku jest wytwarzane przez nieodwracalne hamowanie kluczowego enzymu metabolicznego w organizmie. Ogólnie Eflornityna zmniejsza żywotność docelowego pasożyta bez bezpośredniego wpływu na tkanki gospodarza.

Eflornityna jest lekiem przeciwmetabolitowym, który hamuje enzym dekarboksylazę ornityny. Została najpierw zsyntetyzowana jako potencjalna terapia przeciwnowotworowa, zanim została ponownie stworzona do działania na infekcje pasożytnicze. W praktyce klinicznej jest on stosowany jako terapia drugiego rzutu w późnym stadium afrykańskiej choroby snu spowodowanej przez trypanosoma buildei gambieense. Lek działa poprzez blokowanie nieodwracalnej dekarboksylacji ornityny, która jest kluczowym krokiem w biosyntezie poliaminy niezbędnej do szybkiego podziału komórek. Poprzez zapobieganie kumulacji poliaminy związek powoduje zatrzymanie wzrostu i śmierć komórek w inwazyjnych pasożytów. Ponieważ metabolizm poliaminy jest mniej krytyczny w tkankach ludzkich, selektywność hamowania daje Eflornityny okienko terapeutyczne, które można wykorzystać w kontrolowanych warunkach. Ogólnie lek wykazuje mechanistyczny związek pomiędzy hamowaniem aktywności enzymów a skutecznością przeciwpasożytniczą, zakłócając istotne szlaki biosyntetyczne patogenu.

Eflornityna może powodować podrażnienie skóry u niektórych pacjentów. Zgłaszano występowanie suchości skóry lub błon śluzowych. Dyskomfort brzucha i nudności należą do udokumentowanych skutków ze strony przewodu pokarmowego. Obserwowano utratę apetytu i sporadyczne zmniejszenie masy ciała. Biegunka lub luźne stolce mogą wystąpić podczas leczenia. Obserwowano zmiany w morfologii krwi, takie jak zmniejszenie liczby białych krwinek lub płytek krwi. Ból głowy i zawroty głowy są rzadkie, ale zgłaszane objawy neurologiczne. U niektórych osób opisano również łagodną utratę włosów.

Eflornityna może powodować łagodne dolegliwości żołądkowo-jelitowe u niektórych pacjentów. Sporadycznie zgłaszano występowanie bólu głowy i zawrotów głowy. Mogą wystąpić reakcje skórne, takie jak wysypka lub świąd. Może wystąpić zmęczenie lub łagodne osłabienie. Rzadko obserwowano zmiany w postrzeganiu smaku. Większość działań niepożądanych ma charakter przejściowy i ustępuje bez interwencji.