Hydroxyurea je lék, který mění syntézu DNA v rychle dělících buňkách. Používá se především k léčbě některých nádorů a chronické myeloidní leukémie snížením abnormální produkce krvinek. Lék působí tak, že inhibuje enzym ribonukleotid reduktáza, která je nutná pro tvorbu prekurzorů DNA. Tato inhibice vede ke snížení replikace dna v buňkách, které se rychle rozdělí a způsobí, že přestanou dělit a podstoupí programovanou buněčnou smrt. Snížením nekontrolované proliferace maligních buněk terapie pomáhá kontrolovat progresi onemocnění a může zmírnit příznaky spojené s malignitou. Účinná látka Hydroxyurea vytváří svůj terapeutický účinek potlačením syntézy DNA, která narušuje životní cyklus maligních buněk a umožňuje obnovení normální hematologické rovnováhy.

Hydroxyurea je antimetabolit užívaný primárně ke snížení bolestivých krizí u srpkovitých buněk. Zvyšuje tvorbu fetálního hemoglobinu inhibicí ribonukleotidové reduktázy v erytroidních buňkách. Zvýšený fetální hemoglobin snižuje tendenci srpkovité hemoglobin polymerizovat. Tento účinek zlepšuje dodávku kyslíku a snižuje tvorbu červených krvinek. Hydroxyurea působí také jako cytotoxická látka deplecí nukleotidových bazénů a indukuje poškození DNA v rychle se dělících buňkách. Jeho antineoplastické použití využívá tohoto mechanismu k léčbě některých leukémií a solidních nádorů. Farmakologicky se lék vstřebává perorálně a metabolizuje se primárně v játrech. Terapeutický přínos vyplývá z trvalého zvýšení hemoglobinu f a snížení hemolýzy srpkových buněk.

Bolesti hlavy jsou často hlášeny po užívání léků. Nevolnost se často vyskytuje, když lék dráždí žaludeční sliznice. Někteří jedinci zažívají ospalost, která může ovlivnit každodenní aktivity. Mírná vyrážka se může vyvinout jako kožní reakce. Může se objevit závrať, zvláště když vstanete rychle. Příležitostně se zaznamenávají změny vnímání chuti. Únava je pozorována v časných fázích léčby. V klinických studiích byly zaznamenány příležitostné výkyvy krevního tlaku.

Mnoho lidí zažívá mírné bolesti hlavy a svalů po vakcinaci. Často se zaznamenává zarudnutí nebo otok v místě vpichu. Může dojít k nízké horečce, ale obvykle se vyřeší během jednoho dne. Nausea a ztráta chuti k jídlu mohou být pozorovány u některých jedinců. Závratě a občasné mdloby jsou zaznamenány při krevním namáhání. Kožní vyrážka nebo svědění se může vyvinout jako lokalizované reakce. Nedostatek dechu a zimnice jsou někdy zaznamenány, ale mají tendenci být krátké. Tyto účinky jsou obecně samy o sobě omezené a nesvědčí o závažných komplikacích.