Hydroksymocznik jest lekiem, który zmienia syntezę DNA w szybko dzielących się komórkach. Lek stosuje się głównie w leczeniu niektórych nowotworów i przewlekłej białaczki szpikowej poprzez zmniejszenie nieprawidłowej produkcji komórek krwi. Lek działa poprzez hamowanie enzymatycznej reduktazy rybonukleotydu, która jest niezbędna do powstawania prekursora DNA. Hamowanie to prowadzi do zmniejszenia replikacji DNA w komórkach, które szybko się dzielą, powodując, że przestają się dzielić i ulegają zaprogramowanej śmierci komórek. Poprzez zmniejszenie niekontrolowanego proliferacji komórek złośliwych leczenie pomaga kontrolować progresję choroby i może łagodzić objawy związane z chorobą nowotworową. Ogólnie substancja czynna Hydroksymocznik powoduje działanie terapeutyczne poprzez hamowanie syntezy DNA, co zakłóca cykl życia komórek nowotworowych i pozwala na przywrócenie prawidłowej równowagi hematologicznej.

Hydroksymocznik jest lekiem przeciwmetabolitowym stosowanym głównie w celu zmniejszenia bolesnych kryzysów w chorobie sierpowatokrwinkowej. Zwiększa ona wytwarzanie hemoglobiny płodu poprzez hamowanie reduktazy rybonukleotydu w komórkach erytroidalnych. Podwyższone stężenie hemoglobiny płodowej zmniejsza skłonność chorej hemoglobiny do polimeryzacji. Efekt ten poprawia dostarczanie tlenu i zmniejsza sicking czerwonych krwinek. Hydroksymocznik działa także jako lek cytotoksyczny, redukując pule nukleotydów i indukując uszkodzenie DNA w szybko dzielących się komórkach. Jego zastosowanie przeciwnowotworowe wykorzystuje ten mechanizm w leczeniu niektórych białaczek i guzów stałych. Farmakologicznie lek jest wchłaniany doustnie i metabolizowany głównie w wątrobie. Korzyść terapeutyczna wynika z długotrwałego podwyższenia stężenia hemoglobiny f i zmniejszenia hemolizy sierpowatej.

Ból głowy jest często zgłaszane po zastosowaniu leków. Nudności często występują, gdy lek podrażnia błony śluzowej żołądka. U niektórych osób występuje senność, która może mieć wpływ na codzienną aktywność. Łagodna wysypka może rozwinąć się jako reakcja skórna. Mogą pojawić się zawroty głowy, zwłaszcza w pozycji stojącej szybko. Sporadycznie obserwuje się zmiany w postrzeganiu smaku. Zmęczenie może być obserwowane we wczesnych stadiach leczenia. W badaniach klinicznych obserwowano okresowe wahania ciśnienia tętniczego krwi.

Wiele osób doświadcza łagodnego bólu głowy i mięśni po szczepieniu. Często zgłaszano zaczerwienienie lub obrzęk w miejscu wstrzyknięcia. Gorączka niskiego stopnia może wystąpić, ale zwykle ustępuje w ciągu jednego dnia. Nudności i utrata apetytu mogą być obserwowane u niektórych osób. Zawroty głowy i omdlenia występują sporadycznie podczas pobierania krwi. Wysypka skórna lub świąd może rozwijać się jako miejscowa reakcja. Niedobór oddechu i dreszcze są czasami rejestrowane, ale wydają się być krótkie. Działania te są zwykle same w sobie ograniczone i nie wskazują na poważne powikłania.