Cyklofosfamid je syntetická antineoplastická látka klasifikovaná jako alkylační lék. Jeho terapeutickou úlohou je zasahovat do replikace rychle dělících rakovinných buněk, čímž zpomaluje růst nádorů. Lék se podává intravenózně a je metabolizován v játrech za účelem tvorby aktivních metabolitů, které ovlivňují DNA. Tyto metabolity vytvářejí křížové vazby mezi prameny DNA, které zabraňují řádnému oddělení vlákna během dělení buněk. Zastavením DNA replikace lék vede k buněčné smrti především ve tkáních s vysokým obratem, jako je kostní dřeň a lymfatické orgány. Tento mechanismus rovněž potlačuje hyperaktivní imunitní reakce, což je užitečné u některých autoimunitních onemocnění.

Cyklofosfamid je alkylační látka používaná při chemoterapii a imunosupresivní terapii. Lék se podává perorálně nebo intravenózně a v těle se přeměňuje na aktivní metabolity, které rychle rozdělují buňky. Jeho primární terapeutickou roli je léčba různých nádorů, jako je leukémie, lymfom, a solidních nádorů. Cyklofosfamid navíc může potlačit imunitní funkci eliminací proliferativních lymfocytů. Sloučenina využívá svůj účinek přidáním alkylové skupiny do guaninových bází DNA. Tato alkylace zabraňuje replikaci DNA a spouští apoptózu v vnímavých buňkách. Cyklofosfamid jako proléčivo vyžaduje aktivaci jater k vytvoření fosforamidové hořčice a akroleinu. Tyto metabolity se vážou na vlákna DNA, propojují je a nakonec inhibují buněčnou proliferaci.

Cyklofosfamid je chemoterapie léky používané k léčbě různých rakoviny a autoimunitních poruch. Působí tak, že narušuje replikaci dna v rychle dělících buňkách. Protože postihuje rakovinné i zdravé buňky, může vyvolat řadu nežádoucích účinků. Nevolnost a zvracení patří mezi nejčastěji hlášené gastrointestinální reakce. Ztráta vlasů může nastat jako lék dopady rychle rostoucí vlasové folikuly. Pokles tvorby krevních buněk může vést k únavě, zvýšení rizika infekce, a snadné podlitiny. U některých pacientů dochází také k podráždění močového měchýře nebo přechodnému poklesu funkce ledvin.

Cyklofosfamid často způsobuje supresi kostní dřeně vedoucí ke snížení počtu bílých krvinek. Pacienti mohou během léčby pociťovat nevolnost, zvracení a ztrátu chuti k jídlu. Ztráta vlasů je často hlášena jako nežádoucí účinek léčby cyklofosfamidem. Lék může dráždit močový měchýř způsobuje hematurii nebo bolestivé močení. Únava je častá stížnost u jedinců užívajících cyklofosfamid. Infekce jsou pravděpodobnější v důsledku narušeného imunitního systému způsobeného léky. U některých pacientů se objeví kožní vyrážky, které se mohou pohybovat od mírné do těžké.