Cyklofosfamid jest syntetycznym lekiem przeciwnowotworowym sklasyfikowanym jako lek alkilujący. Jego funkcją terapeutyczną jest zakłócanie replikacji szybko dzielących się komórek nowotworowych, co spowalnia wzrost guza. Lek jest podawany dożylnie i metabolizowany w wątrobie w celu wytworzenia aktywnych metabolitów wpływających na DNA. Metabolity te tworzą związki krzyżowe pomiędzy nitkami DNA, które uniemożliwiają właściwe oddzielenie nitek podczas podziału komórek. Poprzez zatrzymanie replikacji DNA lek prowadzi do śmierci komórek głównie w tkankach o wysokim obrocie, takich jak szpik kostny i organy limfatyczne. Mechanizm ten hamuje również nadczynność odpowiedzi immunologicznej, co czyni ją użyteczną w niektórych chorobach autoimmunologicznych.

Cyklofosfamid jest lekiem alkilującym stosowanym w chemioterapii i leczeniu immunosupresyjnym. Lek jest podawany doustnie lub dożylnie i jest przekształcany w organizmie do czynnych metabolitów, które szybko dzielą się komórkami. Jego główną rolą terapeutyczną jest leczenie różnych nowotworów, takich jak białaczka, chłoniak, i guzy stałe. Ponadto cyklofosfamid może hamować czynność immunologiczną poprzez eliminację limfocytów proliferacyjnych. Związek działa poprzez dodanie grupy alkilowej do zasad guaninowych DNA. Ta alkilacja zapobiega replikacji DNA i powoduje apoptozę w wrażliwych komórkach. Jako prolek cyklofosfamid wymaga aktywacji wątrobowej w celu wytworzenia musztardy fosforamidowej i akroleiny. Metabolity te wiążą się z nitkami DNA, łączą je ze sobą i ostatecznie hamują proliferację komórek.

Cyklofosfamid jest lekiem stosowanym w chemioterapii w leczeniu różnych nowotworów i chorób autoimmunologicznych. Działa poprzez zakłócanie replikacji DNA w szybko dzielących się komórkach. Ponieważ wpływa zarówno nowotworowe, jak i zdrowe komórki, może powodować szereg działań niepożądanych. Nudności i wymioty należą do najczęściej zgłaszanych reakcji ze strony przewodu pokarmowego. Utrata włosów może wystąpić, gdy lek wpływa szybko rosnących pęcherzyków włosowych. Zmniejszenie produkcji komórek krwi może prowadzić do zmęczenia, zwiększonego ryzyka zakażenia i łatwego powstawania siniaków. U niektórych pacjentów występuje również podrażnienie pęcherza moczowego lub przejściowe pogorszenie czynności nerek.

Cyklofosfamid często powoduje zahamowanie czynności szpiku kostnego prowadzące do zmniejszenia liczby białych krwinek. Podczas leczenia mogą wystąpić nudności, wymioty i utrata apetytu. Utrata włosów jest często zgłaszana jako działanie niepożądane leczenia cyklofosfamidem. Lek może podrażnić pęcherz powodujący krwiomocz lub bolesne oddawanie moczu. Zmęczenie jest częstym skargą osób otrzymujących cyklofosfamid. Zakażenia są bardziej prawdopodobne ze względu na upośledzony układ odpornościowy wywołany przez lek. U niektórych pacjentów mogą wystąpić wysypki skórne o nasileniu łagodnym do ciężkiego.