Metotreksat jest lekiem należącym do grupy antymetabolitów. Jest on stosowany głównie w leczeniu niektórych nowotworów i stanów zapalnych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów. Substancja czynna działa poprzez hamowanie enzymu niezbędnego do syntezy DNA. Blokując ten enzym lek zmniejsza replikację szybko dzielących się komórek i moduluje odpowiedź immunologiczną. Procesy fizjologiczne dotknięte obejmują rozprzestrzenianie się komórek zapalenie i aktywacja immunologiczna. Działania te powodują zmniejszenie wzrostu komórek złośliwych oraz zmniejszenie stanu zapalnego i uszkodzenia tkanek. Ogólnie lek zapewnia korzyści terapeutyczne poprzez ukierunkowaną ingerencję w szlaki metaboliczne, które napędzają objawy choroby.

Metotreksat jest antagonistą kwasu foliowego stosowanym w leczeniu niektórych nowotworów i chorób autoimmunologicznych. Hamuje reduktazę enzymu dihydrofolianu, która jest niezbędna do syntezy DNA. Blokując ten enzym lek ogranicza zdolność szybko dzielących się komórek do proliferacji. W warunkach autoimmunologicznych hamuje on nadaktywną odpowiedź immunologiczną poprzez zmniejszenie aktywacji komórek t. Lek zmniejsza również wytwarzanie cytokin zapalnych, takich jak interleukina i czynnik martwicy nowotworów. Działania te prowadzą do zmniejszenia stanu zapalnego i wolniejszego wzrostu komórek złośliwych. Metotreksat jest ukierunkowanym sposobem kontrolowania nadmiernego wzrostu komórek i zaburzeń immunologicznych.

Metotreksat może powodować nudności i wymioty u wielu pacjentów. Może również prowadzić do owrzodzenia jamy ustnej lub owrzodzenia, które sprawiają, że jedzenie jest niewygodne. U niektórych osób występuje zmęczenie lub uczucie osłabienia, które może utrzymywać się przez tygodnie. Zmiany liczby krwinek, takie jak mała liczba białych krwinek lub płytek krwi mogą zwiększać ryzyko zakażeń lub łatwego powstawania siniaków. Czynność wątroby może być naruszona, prowadząc do zwiększenia aktywności enzymów wątrobowych, które są zwykle wykrywane poprzez rutynowe badania. W niektórych przypadkach czynność nerek może być osłabiona, co wymaga monitorowania równowagi płynów i poziomu elektrolitów. Utrata włosów lub łagodna wysypka skórna może wystąpić, chociaż objawy te są na ogół mniej częste niż inne objawy.

Metotreksat może powodować nudności i wymioty u niektórych pacjentów. Podczas leczenia może wystąpić zmęczenie i ogólne osłabienie. Zmiany liczby krwinek mogą wpływać na układ odpornościowy i zwiększać ryzyko zakażenia. Owrzodzenia jamy ustnej i wysypka skórna to możliwe reakcje skórne. Czynność wątroby może ulec zmianie, co wymaga okresowego monitorowania. U niektórych osób występuje duszność lub kaszel. W niektórych przypadkach można zaobserwować rozrzedzenie włosów.