Chlorambucyl jest doustnym środkiem alkilującym stosowanym głównie w leczeniu niektórych białaczek i chłoniaków. Jego działanie farmakologiczne polega na powstawaniu wiązań kowalencyjnych z DNA usuwającym wodór z guaninowych baz, co prowadzi do połączenia łańcuchów. Uszkodzenie DNA zapobiega prawidłowej replikacji i powoduje apoptozę w szybko dzielących się złośliwych limfocytach. Lek jest metabolizowany w wątrobie do czynnych metabolitów podobnych do mustyny, które zwiększają jego alkilującą moc. Te aktywne metabolity w dalszym ciągu współmiernie wiążą się z DNA tworząc połączenia międzykręgowe hamujące segregację chromosomów. Ogólnie związek ten zmniejsza zdolność proliferacyjną komórek nowotworowych, oszczędzając w ograniczonym stopniu niektóre normalne tkanki.

Chlorambucyl jest doustnym alkilującym lekiem chemioterapeutycznym sklasyfikowanym jako pochodna gorczycy azotu. Przepisuje się go głównie w leczeniu niektórych chłoniaków i przewlekłej białaczki limfocytowej. Lek działa poprzez przeniesienie grup alkilowych do baz DNA, co tworzy kowalencyjne połączenia krzyżowe, które zakłócają normalną strukturę DNA. Te zmiany DNA zapobiegają procesom replikacji i transkrypcji niezbędnych do szybkiego podziału komórek nowotworowych. Wynikające z tego hamowanie proliferacji komórek prowadzi do zmniejszenia obciążenia guza i korzyści terapeutycznych dla pacjenta. Poprzez ukierunkowanie molekularnych maszyn komórek nowotworowych, Chlorambucyl zapewnia ukierunkowane podejście do zarządzania rakiem.

Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi są ból głowy, nudności i zmęczenie. U niektórych osób występują również zawroty głowy, łagodny ból stawów lub przejściowa utrata apetytu. Reakcje te są zwykle łagodne i zwykle ustępują bez specyficznego leczenia. Bóle głowy często pojawiają się na wczesnym etapie leczenia i mogą zmniejszać się z czasem. Nudności są często zgłaszane po kilku pierwszych dawkach i mogą być leczone z zachowaniem środków wspomagających. Zawroty głowy mogą wystąpić, zwłaszcza w przypadku szybkiego wstawania i ogólnie poprawia się podczas dalszego stosowania. Dyskomfort stawów jest zazwyczaj łagodny i w większości przypadków nie wymaga interwencji. Zmiany przylepne są zwykle krótkotrwałe i normalizują się w miarę adaptacji organizmu.

U niektórych pacjentów może wystąpić ból głowy w postaci łagodnej i przemijającej reakcji. Nudności mogą towarzyszyć stosowaniu niektórych leków i zwykle ustępuje samodzielnie. Zmęczenie jest często zgłaszane w początkowym okresie dostosowania. Mogą wystąpić zawroty głowy, zwłaszcza w przypadku szybkiego wstawania. Niektóre osoby zauważają łagodne podrażnienie skóry w miejscu podania. Obserwowano zaburzenia snu, takie jak trudności z zasypianiem. Niewydolność żołądka i jelit, w tym wzdęcia lub gazu może pojawić się sporadycznie. Łagodne pocenie się to kolejny często wspominany objaw.